英国《大自然通讯》杂志公开发表一项遗传学最重要研究成果，一种基因组编辑方法需要制止小鼠视网膜发育，进而解救失聪小鼠。其所述方法利用了CRISPR／Cas9基因治疗系统，可限于于造成色素性视网膜炎（失聪的主要原因）的各种潜在遗传缺陷。色素性视网膜炎无法医治、容易察觉，对患者眼睛导致很大危害而且具备遗传性。

该病特征就是视网膜发育，但由于色素性视网膜炎有可能由60多种基因的变异引发，因此，想制订针对性疗法来修缮每一个明确的基因是十分艰难的。视网膜上还包括视杆细胞和视锥细胞，而引发色素性视网膜炎的基因突变，首先不会造成视杆细胞丧生，继而引发视锥细胞死亡，最后造成患者失聪。美国国家眼科研究所研究人员吴志健（音译）及同事此次并没去化疗引发基因突变的疾病，而是测试了一种保有视锥细胞的方法。

他们用于了生物医学领域最炙手可热的“明星”技术——CRISPR／Cas9系统，从而使要求视杆细胞身份的基因失去功能，诱导视杆细胞取得视锥细胞特征，使之需要不不受危害病原变异的影响。实验结果显示，在3个视网膜发育小鼠模型中（总计有30只小鼠），该疗法可以制止视网膜发育并提高视觉。这项研究指出，该方法有可能合适用来化疗视网膜发育疾病，并且有可能适用性普遍，不不受有所不同潜在遗传变异的影响。

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